Un progetto sperimentale, finanziato dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica e coordinato dal dott. Virgilio Evangelista, per studiare il meccanismo alla base dei processi infiammatori che causano la degenerazione polmonare nella Fibrosi Cistica. Con l'obiettivo di identificare nuove terapie per la cura della malattia.

La Fibrosi Cistica è la più frequente tra le malattie genetiche gravi. È dovuta alla presenza, nel corredo genetico, di mutazioni del gene che codifica per la proteina "Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator" o CFTR. Questa proteina è espressa in molte cellule dell'organismo e principalmente nelle cellule epiteliali delle mucose, in particolare, dei bronchi e dell'intestino, dove funziona come canale per il trasporto ionico. La disfunzione o la mancanza parziale o totale di questa proteina determina un'alterazione del muco che, diventando denso, viscido e poco scorrevole, non svolge più la normale azione di ripulitura delle superfici mucose. Questo crea una reazione infiammatoria e una predisposizione alle infezioni batteriche che diventano croniche e portano a gravissimi danni degli organi colpiti.

L'apparato più colpito è l'apparato respiratorio, bronchi e polmoni. Altri organi interessati sono il pancreas, l'intestino, il fegato, i dotti deferenti nel maschio.

Sebbene nuove terapie basate su farmaci che si sono dimostrati efficaci nel migliorare la maturazione e l'espressione della proteina CFTR abbiano recentemente acceso le speranze, almeno per alcune forme di alterazione del gene, non esiste una terapia specifica in grado di guarire la Fibrosi Cistica. Le cure attuali sono rivolte principalmente al contenimento dei sintomi ed hanno come obiettivo principale quello di rallentare l'evoluzione della malattia, soprattutto a danno dei polmoni.

Il progetto

La compromissione dell'apparato respiratorio rappresenta la causa più frequente di morte per i pazienti affetti da fibrosi cistica. L'insufficienza respiratoria si sviluppa nel tempo a causa di un'eccessiva reazione infiammatoria, ma le cause che la determinano non sono completamente note. Le ipotesi più accreditate chiamano in causa una difettosa risposta del sistema immune, in particolare dei leucociti neutrofili, dovuta sia a difetti intrinseci, legati al malfunzionamento del CFTR in queste cellule, sia al contesto microambientale delle vie respiratorie, in cui la presenza di un muco alterato impedisce una risposta antibatterica efficiente.
In questo contesto l'eccessivo richiamo di leucociti neutrofili determina, paradossalmente, un cronico danneggiamento delle vie respiratorie e del tessuto polmonare.

Le ricerche condotte nel nostro laboratorio hanno portato all'identificazione di alcuni meccanismi molecolari necessari per il reclutamento dei neutrofili. Questi meccanismi possono essere regolati da nuovi farmaci, alcuni dei quali sono già in uso o in fase avanzata di sperimentazione clinica, in altre patologie. Con il nostro progetto vogliamo definire l'azione di questi farmaci in modelli sperimentali rilevanti per la Fibrosi Cistica e validarne l'efficacia e gli eventuali effetti avversi. Eventuali risultati positivi di questi studi pre-clinici aprirebbero la strada ad una rapida sperimentazione clinica nei pazienti.

Adotta un progetto

L'iniziativa "Adotta un progetto" della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica è nata per offrire alle Aziende, ai Privati, alle Associazioni, alle Delegazioni ed ai Gruppi di Sostegno della Fondazione la possibilità di sostenere un progetto di ricerca per contribuire a sconfiggere la malattia genetica più diffusa nel nostro Paese.
In particolare, il progetto di ricerca del gruppo del dott. Virgilio Evangelista è stato adottato totalmente da Philip Watch - Morellato & Sector Group.

 

Ufficio Comunicazione, 18 maggio 2012

 

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