Presentazione dello studio

La letteratura scientifica mostra come il livello di controllo metabolico e il tasso di complicanze acute del diabete, ipoglicemie severe e chetoacidosi, siano molto variabili nei diversi contesti assistenziali e come varino sulla base delle caratteristiche del paziente, del regime insulinico impiegato e del tipo di supporto educativo fornito dal centro al bambino e alla famiglia. Una delle barriere più importanti al raggiungimento del target metabolico è rappresentata dalla paura, da parte dei pazienti e dei familiari, del rischio di ipoglicemie. Questa paura ha spesso il sopravvento sulle preoccupazioni per le conseguenze a lungo termine, con il risultato che i comportamenti messi in atto per evitare le ipoglicemie possono portare ad un cattivo controllo della malattia, come recentemente evidenziato in una revisione sistematica degli studi condotti sull'argomento.

Nonostante anche in Italia queste problematiche siano fortemente sentite sia dai familiari che dagli operatori sanitari, a tutt'oggi non è chiaro quali siano l'incidenza e i fattori di rischio degli episodi maggiori di ipoglicemia o chetoacidosi nei bambini e adolescenti con diabete di tipo 1 in condizioni di normale pratica clinica.

Obiettivi

Si propone una indagine conoscitiva sulla presenza di ipoglicemie gravi e chetoacidosi in un'ampia popolazione di bambini e adolescenti in cura presso i Centri di Diabetologia Pediatrica italiani.

L'obiettivo è valutare:

  • incidenza di ipoglicemie gravi e chetoacidosi in bambini e adolescenti con diabete di tipo 1
  • identificazione dei sottogruppi di pazienti a rischio più elevato
  • identificazione dei fattori di rischio legati al paziente, al genitore e al centro

Materiali e Metodi

Lo studio verrà condotto in almeno 30 centri di Diabetologia Pediatrica diffusi su tutto il territorio nazionale.
Sono eleggibili per l'indagine tutti i pazienti di età compresa fra i 0 e i 18 anni consecutivamente afferenti presso le strutture coinvolte durante il periodo di arruolamento, a prescindere dallo schema terapeutico utilizzato, in cura presso il centro da almeno un anno.
Per partecipare verrà chiesta la firma del consenso informato (da parte del genitore se il paziente è minorenne).

Tutte le informazioni saranno raccolte attraverso due questionari:

Questionario sulle caratteristiche strutturali/organizzative del centro: dovrà essere compilato dal responsabile di ogni servizio di diabetologia partecipante ad inizio studio. Per valutare l'influenza del setting sui risultati dell'assistenza, verranno raccolte informazioni su: tipo di struttura (territoriale, ospedaliera, universitaria), tipo di unità operativa (semplice, complessa, ambulatoriale), presenza di posti letto, numero di medici e infermieri, presenza di altre figure professionali e ore di disponibilità, ore di apertura settimanale, numero totale di assistiti con diabete di tipo 1, organizzazione di campi scuola o altre attività di gruppo.

Questionario sulle caratteristiche cliniche e socio‐demografiche dei pazienti e dei genitori: verrà somministrato al genitore da un medico o un infermiere nel corso di una normale visita di controllo. Per quanto riguarda il bambino, i dati raccolti includeranno età, classe frequentata, fase puberale, sesso, peso, altezza, durata del diabete, schema insulinico utilizzato, dosi di insulina, numero medio settimanale di misurazioni della glicemia, ultimo valore di HbA1c, presenza di altre condizioni patologiche croniche (celiachia, tiroidite, altro) e partecipazione ad attività di gruppo (campo scuola o altro). Per quanto riguarda i genitori, i dati raccolti includeranno età, scolarità, stato lavorativo, stato civile (sposati, separati, divorziati, vedovi), numero di figli, numero di persone di cui è composto il nucleo familiare, presenza di altre persone con diabete all'interno della famiglia, distanza dell'abitazione dal servizio di diabetologia.

Analisi Statistica

I dati raccolti verranno analizzati per identificare quali siano le caratteristiche del paziente, del genitore e del centro che si associano ad un rischio più elevato di ipoglicemia severa e di cheto acidosi. A tale scopo verranno impiegate regressioni logistiche multilivello. I dati verranno analizzati sul campione totale e divisi per fasce di età (0‐5,6‐9,10‐14, 15‐18 anni).

Data la natura osservazionale dello studio non è richiesta una stima formale delle dimensioni del campione. Tuttavia, come indicazione sulla potenza statistica dello studio, è stato stimato che con un campione di 2024 pazienti e un tasso di eventi di 15/100 persone‐anno, sarà possibile identificare con una potenza dell'80% (alfa=0.05) i fattori che si associano ad una probabilità del 50% più elevata di avere l'evento, assumendo che tali fattori di rischio abbiano una prevalenza nella popolazione in studio di almeno il 20%.

Al fine di identificare particolari sottogruppi di pazienti che mostrino una probabilità più elevata di presentare un evento, verrà applicata una tecnica di regressione multivariata ad albero (RECPAM). Verranno testate le stesse variabili continue e categoriche impiegate nella regressione multilivello. Ad ogni iterazione l'algoritmo sceglie la variabile (e il livello di splitting) che massimizza la differenza nel rischio di evento. Con questo procedimento verranno individuate classi di rischio omogenee e distinte, caratterizzate da diversa incidenza e rischio, espresso come Incidence Rate Ratio, di presentare un evento.

Benefici attesi

I risultati dello studio serviranno come indispensabile punto di partenza per avviare un processo formativo con il personale operante nelle diabetologie pediatriche, al fine di accrescere la loro attenzione alla gestione del problema ipoglicemie, soprattutto in relazione alle necessità formative/informative dei genitori.

Dal punto di vista clinico, il progetto permetterà di accertare quali fattori siano maggiormente correlati al rischio di ipoglicemie, fornendo quindi ai diabetologi importanti spunti per la correzione dei fattori di rischio.

Le informazioni raccolte potranno rappresentare la base di partenza per la costruzione di un trial clinico mirato a definire le migliore opzioni terapeutiche in soggetti in trattamento con iniezioni multiple, in particolare per la definizione del campione in funzione della safety del trattamento.

Tempi del Progetto

Periodo Attività
Marzo - Aprile 2011 Raccolta adesioni centri
Maggio 2011 Attivazione dei comitati etici
Giugno - Novembre 2011 Attivazione dei centri
Marzo 2012 Fine reclutamento
Giugno 2012 Report dei risultati